(untitled) (Revista Brasileira de Pesquisa em Saúde/Brazilian Journal of Health Research, 2024)
Introdução: A púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) é uma doença rara e grave, caracterizada pela formação de coágulos sanguíneos anormais que podem levar a danos em diversos órgãos, caracterizada pelos valores reduzidos da atividade da ADAMTS13, podendo ser adquirida ou congênita. Embora o tratamento convencional com imunossupressores e plasmaférese seja eficaz na maioria dos casos, um subgrupo de pacientes desenvolve formas refratárias. A escassez de opções terapêuticas para esses pacientes, especialmente em contextos com recursos limitados, torna o manejo da PTT refratária desafiador. Descrevemos um caso de uma adolescente com PTT adquirida refratária que apresentou resposta completa ao tratamento com bortezomibe, com foco na idade, no diagnóstico, na terapia da PTT refratária e sua associação com Lúpus Eritematoso Sistêmico. Objetivo: divulgar esse caso para os profissionais de saúde a fim de ampliar o conhecimento sobre a PTT refratária e propor a inclusão do bortezomibe como opção terapêutica alternativa em casos selecionados. Métodos: trata-se de um estudo observacional descritivo aprovado pelo Comitê de Ética Médica, cujos dados foram obtidos dos prontuários médicos do Hospital Universitário Cassiano Antônio Moraes (HUCAM). Resultados: resposta completa após associação de bortezomibe e diagnóstico de Lúpus Eritematoso Sistêmico após 12 meses de acompanhamento ambulatorial. Conclusão: em pacientes com PTT adquirida refratária o uso de bortezomibe, demonstra eficácia e perfil de segurança adequado devendo ser considerado neste cenário, já que é disponível na maioria dos serviços de saúde de atenção especializada.